本文不构成投资意见和建议,仅作药物介绍。圣因生物自主研发的在研药物 SGB-9768 获美国 FDA 授予治疗免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎(IC-MPGN)的孤儿药资格。IC-MPGN 是罕见肾病,传统治疗方案有限。SGB-9768 是靶向补体 C3 的 siRNA 药物,处 2 期临床试验阶段,目标适应症包括多种补体介导的肾脏疾病,采用 GalNAc 肝靶向递送技术,从源头抑制补体系统过度活化。1 期试验显示其单次皮下给药可降低 C3 水平、抑制补体通路活性,安全性和耐受性良好,现已获 IC-MPGN 和 C3G 两项适应症的孤儿药资格。