诺华 DM1 药物 III 期临床试验未达到主要终点

诺华制药宣布其评估 del-desiran 治疗 1 型强直性肌营养不良的 III 期 HARBOR 研究未达主要终点，与安慰剂相比患者视频手部张开时间无统计学意义改善，但在次要终点和探索性分析中观察到临床活性迹象，安全性与此前数据一致，公司将进一步分析完整数据并与监管机构沟通后确定后续开发路径。