首款国产渐冻症药有望明年上市：蔡磊牵线研发 已完成二期临床试验

渐冻症患者、京东原副总裁蔡磊牵线研发的我国首款完全自主设计研发的 SOD1 基因突变型渐冻症药物已完成二期临床试验，明年有望上市。该药首批临床数据获国际权威认可，能从根源掐断致病链条，降低患者体内坏蛋白水平与神经损伤信号，且为小干扰核糖核酸药物，有效期长、价格更具优势，但蔡磊因不属于该基因突变型无法受益。目前天坛医院还在推进十多项渐冻症临床试验，其中一款针对散发型渐冻症的国产新药已取得积极进展，专家称科研团队目标是将渐冻症转化为可长期用药控制的普通慢性病。