华毅乐健：血友病 A 基因疗法积极临床数据公布

本文不构成投资意见和建议，仅作医疗健康相关药物介绍。华毅乐健宣布，在 2026 年世界血友病大会「Late-Breaking: New Tech」专场中，研究者总结了血友病 A 基因疗法 GS1191-0445 注射液 IIT 研究及 1/2 期注册临床试验的长期疗效与安全性数据。该注射液已开展 1 项 IIT 研究和 2 项注册临床试验，共入组 76 例受试者。IIT 研究和 1/2 期注册临床试验显示，52 周年化出血率较基线明显降低，FⅧ 使用量显著减少，不良事件多为 CTCAE 1-2 级。规律使用免疫抑制剂可增强 FⅧ 活性表达的持久性和降低免疫原性反应。3 期临床试验 57 例受试者的疗效和安全性数据正在收集。GS1191-0445 是用于血友病 A 治疗的腺相关病毒基因治疗在研药物，已获中国国家药监局纳入突破性治疗品种，进入 3 期临床研究阶段。