舒立瑞 ® 在华获批用于治疗 6 岁及以上儿童难治性全身型重症肌无力患者

中国国家药监局批准舒立瑞 ®（依库珠单抗注射液）适应症扩展，用于治疗 6 岁及以上抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的难治性全身型重症肌无力（gMG）儿童患者，这是国内首个且唯一获批用于该疾病儿童患者的靶向治疗。此次获批基于依库珠单抗 III 期临床试验的积极结果，研究显示其在第 26 周相较基线的重症肌无力定量评分（QMG）总分有显著且具临床意义的改善。gMG 是罕见的自身免疫性疾病，会导致肌肉功能丧失和严重衰弱，影响患儿生长发育和生活质量。依库珠单抗通过抑制末端补体 C5 激活发挥作用，已在多个国家获批用于治疗多种疾病，但不适用于治疗产志贺毒素大肠杆菌相关溶血性尿毒症综合征（STEC-HUS）患者。目前，针对其用于治疗儿童难治性 gMG 的适应症，正与多个国家和地区的卫生监管机构进行或计划开展申报。