凌意生物创新 AAV 基因疗法获 FDA 批准直接开展 Ⅱ 期临床

LY-M003 是凌意生物自主研发的针对肝豆状核变性的在研 AAV8 基因治疗候选药物，该疾病由 ATP7B 基因突变引起。LY-M003 通过单次静脉输注将正常功能的 ATP7B 基因导入患者肝细胞，使其长期稳定表达有正常排铜活性的 ATP7B 蛋白发挥治疗作用，它是全球首个采用铜离子动态调控表达技术的 AAV 基因疗法。