中国首例碱基编辑临床治疗镰刀型细胞贫血病获得成功

正序生物与广西医科大学第一附属医院合作，成功通过自主研发的碱基编辑药物 CS-101 注射液治愈首位镰刀型细胞贫血病患者。该患者治疗后胎儿血红蛋白水平显著上升，镰状血红蛋白水平下降，6 个月内未出现血管闭塞危象，总血红蛋白浓度稳定在 120 g/L 以上，已恢复正常生活。CS-101 基于高精准变形式碱基编辑器 tBE 开发，通过编辑自体造血干细胞激活胎儿血红蛋白表达，有效抑制红细胞镰变，治疗 β- 血红蛋白病。该疗法相较传统治疗更安全高效，已完成 Ⅰ 期临床试验，即将开展 Ⅱ/Ⅲ 期试验，有望成为全球首个碱基编辑治疗药物。正序生物致力于开发基因编辑疗法，已成功治疗近 20 例 β- 地贫和镰贫患者，推动中国原创技术走向全球。