全球首创渐冻症基因治疗药物获 NMPA 临床试验默示许可

神济昌华自主研发的全球首创靶向 TRIM72 基因治疗药物 SNUG01 于 2025 年 8 月获得国家药品监督管理局临床试验默示许可，拟用于治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）。此前，该药物已获美国 FDA 临床试验许可及孤儿药资格认定，标志着其进入中美国际多中心临床试验阶段。SNUG01 基于 AAV 技术平台，以 TRIM72 为治疗靶点，通过鞘内注射递送基因至神经元，临床前研究显示其具有多重神经保护机制。中美多中心 I/IIa 期临床试验将由美国麻省总医院和北京大学第三医院等权威机构牵头开展。该药物有望为更广泛的 ALS 患者群体，尤其是散发型 ALS 患者提供新的治疗选择。神济昌华专注于神经系统疾病基因治疗，已布局多个研发管线，并持续推进 SNUG01 全球临床开发进程。