锐正基因 CRISPR-LNP 体内基因编辑疗法获 FDA 再生医学先进疗法资格认定

2025 年 5 月 21 日

ART001 在高剂量组中可使受试者外周 TTR 蛋白较基线平均下降 90% 以上，并维持稳定 72 周，该在研药物已获得美国 FDA 孤儿药资格认定，有望为患者提供新的治疗选择。

锐正基因体内编辑疗法获 FDA 再生医学先进疗法称号

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速递丨锐正基因体内基因编辑疗法获 FDA 再生医学先进疗法认定

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锐正基因 ART001 成为中国首个获 FDA 再生医学先进疗法认定的基因编辑产品

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