锐正基因 CRISPR-LNP 体内基因编辑疗法获 FDA 再生医学先进疗法资格认定

ART001 在高剂量组中可使受试者外周 TTR 蛋白较基线平均下降 90% 以上，并维持稳定 72 周，该在研药物已获得美国 FDA 孤儿药资格认定，有望为患者提供新的治疗选择。