新型基因编辑工具可精准嵌入完整基因

美国麻省理工学院与哈佛大学团队联合研发出新型基因编辑工具 evoCAST，可精准将完整基因嵌入人类基因组特定位置，为遗传疾病治疗提供突破性方法。相比 CRISPR-Cas9 和病毒载体，evoCAST 能安全高效地实现大片段 DNA 的靶向整合，适用于囊性纤维化、血友病等需要完整基因替换的疾病。通过优化转座酶系统，evoCAST 的 DNA 嵌入效率提升至 10%—30%，但仍面临递送至目标组织的挑战。