首款「老药」获得 FDA 批准上市

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了 Mirum Pharmaceuticals 公司的药物 Ctexli（chenodiol）用于治疗成人脑腱黄瘤病（CTX），这是首个被 FDA 批准用于治疗 CTX 的药物。CTX 是一种罕见的遗传性胆固醇代谢障碍疾病，导致胆汁醇积累和胆固烷醇过量生成，引发不可逆的神经功能障碍。Ctexli 的批准基于 3 期 RESTORE 研究的积极结果，该研究显示 Ctexli 能显著降低患者的胆汁醇水平，并改善血清胆固烷醇水平。Ctexli 的主要活性成分为鹅脱氧胆酸，这是一种天然存在的胆酸，曾被批准用于治疗胆囊中放射性不透明结石的患者。