Readhub

Sarepta Therapeutics 公司的基因疗法 Elevidys 在美国获得批准，治疗 4 岁以上杜氏肌营养不良症患者，股价大涨 44%。FDA 给予该疗法传统批准对能行走的患者，加速批准对不能走路的患者，要求公司进行确认性试验。该疗法定价 320 万美元，最初通过加速审批途径上市，基于初步数据。如果后续试验未显示临床益处，FDA 可将其撤市。批评者认为，快速批准系统可能导致未经证实药物在市场停留过长。