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30 多年的等待:全球首款端粒酶抑制剂获 FDA 批准上市
6 月 8 日

Geron Corporation(Geron)宣布其 first in class 端粒酶抑制剂 Imetelstat(商品名:Rytelo)获 FDA 批准,用于治疗低危骨髓增生异常综合征(LR-MDS)患者的输血依赖性贫血。Imetelstat 是 Geron 经过 33 年研发的成果。研究显示,Imetelstat 能显著提高患者无需输血的比例和时间,安全性方面未报告新的安全信号。MDS 是一组血液系统恶性肿瘤,患者无法有效产生健康红细胞、白细胞和血小板,导致贫血和频繁严重的感染。频繁输血会增加铁过载、输血反应和感染的风险,影响患者生存期。

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