30 多年的等待：全球首款端粒酶抑制剂获 FDA 批准上市

Geron Corporation（Geron）宣布其 first in class 端粒酶抑制剂 Imetelstat（商品名：Rytelo）获 FDA 批准，用于治疗低危骨髓增生异常综合征（LR-MDS）患者的输血依赖性贫血。Imetelstat 是 Geron 经过 33 年研发的成果。研究显示，Imetelstat 能显著提高患者无需输血的比例和时间，安全性方面未报告新的安全信号。MDS 是一组血液系统恶性肿瘤，患者无法有效产生健康红细胞、白细胞和血小板，导致贫血和频繁严重的感染。频繁输血会增加铁过载、输血反应和感染的风险，影响患者生存期。