渐冻症治疗新突破：基因疗法实现迄今最好治疗效果，已获 FDA 批准

美国 FDA 批准了反义寡核苷酸药物 Toferson 用于治疗 SOD1 基因突变的渐冻症成年患者，而瑞典于默奥大学的研究团队利用基因疗法 Toferson 成功减缓了一位渐冻症患者的病情进展。